#EAPM - Hälsovårdsforskning: Flytta debatten framåt...

Forskning inom hälso- och sjukvård är en pågående diskussion och European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) har alltid varit högljudd inom detta viktiga område, skriver EAPM:s verkställande direktör Denis Horgan.

Det breda ämnet och dess många delar är föremål för ett kontinuerligt engagemang från alliansen och kommer att belysas under dess kommande sjunde årliga ordförandeskapskonferens i Bryssel den 7-8 april.

Detta evenemang, under det rumänska ordförandeskapet i EU, kommer efter en mycket framgångsrik kongress som hölls i Milano i slutet av 2018, som täckte många av frågorna.

EAPM noterar att Manfred Weber, Europeiska folkpartiets ledande kandidat för det kommande EU-valet, denna vecka uppmanade EU att samarbeta kring vad han kallade "en ambitiös strategi för medicinforskning".

Detta var en del av hans avslöjande av en masterplan för att bekämpa cancer, som inkluderade att han sa att "Ingen tror att ett enda land kan vinna kampen" mot sjukdomen.

EPP:s Weber tillade att experter och forskare har sagt till honom att "om vi kombinerar våra pengar och resurser kan vi faktiskt bota cancer".

EAPM publicerade nyligen en artikel om huvudkandidaten, eller "Spitzenkandidaten". Du kan hitta den här..

Som Weber antyder finns det ett tydligt behov av mer samarbete när det gäller forskning i Europa. Som ett exempel spelade alliansen en nyckelroll i skapandet av MEGA-initiativet, som var ett diskussionsämne på ett forum om forskningsinnovation denna vecka (mer om workshopen nedan).

Million European Genomes Alliance (MEGA) har hittills undertecknats av 19 medlemsländer och dess grund var baserad på behovet av att sammanföra en koalition av EU-länder för att samarbeta för att föra in innovation i hälso- och sjukvårdssystemen.

Hittills har det funnits något av ett styckevis tillvägagångssätt över hela Europa i olika delar av lagstiftningen, såsom de som täcker kliniska prövningar, IVDs och mer.

Europa måste vara mer proaktivt när man tittar på hur man bäst kan föra in innovation i hälso- och sjukvårdssystemen, inte minst när det gäller interoperabilitet, men det finns många andra områden.

Faktum är att frågor har ställts, även denna vecka, om effektiviteten av den allmänna dataskyddsförordningen (GDPR), där EMA-chefen Guido Rasi förvånade många med att säga att han inte är säker på att den digitala revolutionen och den reglerande miljön är kompatibla.

Det finns ett behov av klarhet "omedelbart" på två punkter, sade han, med hänvisning till sekundär dataanvändning för hälsoforskning och frågade vem som är ansvarig om någon lyckas identifiera data anonymiserad i god tro.

Detta är giltiga punkter och EAPM är också oroad över att medlemsländer kan implementera GDPR:s bestämmelser på olika sätt, vilket utöver målet om en kohort på en miljon EU-genom betyder att "MEGA-stilen" för ett verkligt samarbetssätt är nyckeln går framåt.

STOA Workshop om vårdforskning 

Som nämnts hölls torsdagen den 10 januari en workshop som anordnades av Europaparlamentets panel för bedömning av vetenskapliga och tekniska alternativ (STOA) om innovativa lösningar för forskning inom hälso- och sjukvården.

Diskussionen baserades på ett manifest som stöddes av European Alliance for Personalized Medicine.

Högnivåforumet på torsdagen (10 januari) diskuterade idéer kring att utveckla ett nytt tillvägagångssätt för att leverera bättre precisionsmedicin i Europa och deltog bland annat av Belgiens hälsominister Maggie De Block och chefen för EORTC, Denis Lacombe.

EORTC var en viktig drivkraft bakom sammankomsten och tar huvudrollen i EAPM:s arbetsgrupp för regulatoriska frågor.

På mötet satte Paul Rübig MEP, som är STOAs vice ordförande, bollen i rullning genom att säga att data spelar en viktig roll inom hälso- och sjukvården, särskilt i gränsöverskridande sjukvårdssituationer. Användningen av data ger en möjlighet att rädda liv och att veta vilken typ av läkemedel som fungerar tillsammans.

Rübigs uppfattning är att upprättandet av ett nytt ramverk mellan industri, patienter, regeringar och andra intressenter skulle kunna mildra den något problematiska nuvarande situationen.

Belgiens hälsominister, som tidigare har deltagit i EAPM-evenemang, sa att hon vill erbjuda alla patienter tillgång till läkemedel så snart som möjligt – och hänvisade till ett avtal som undertecknades 2014 med läkemedelsindustrin för att göra kliniskt relevanta behandlingar tillgängliga för patienter på ett hållbart sätt.

Workshopen hörde också att genterapier kan förbättra patienters liv avsevärt.

På temat moderna koncept inom hälso- och sjukvården under 21-talet hörde deltagarna att det finns mycket effektiva innovativa nya läkemedel som har godkänts på basis av ett mycket begränsat antal patienter, men de används på ett stort antal patienter för långa perioder efteråt.

Mer verklig data och bevis behövs.

Några utmaningar framöver... 

Workshopen hörde att när det gäller utmaningar för ny teknik i forsknings- och samhällsmiljön, ligger dessa för forskare främst inom området bioinformatiklösningar, benchmarking-teknologier och datatolkning. Situationen är komplex för forskare såväl som för dem som tar ut läkemedel på marknaden, där de senare utmanas av nya behandlingsgodkännanden och off-label användning. Dessa frågor fortsätter att skapa utmaningar för prissättning, hälsoteknikbedömning och nya terapeutiska riktlinjer.

Regulatoriska prövningar som syftar till att dokumentera nya läkemedel behövs verkligen, men som nackdelar är deras primära slutpunkter ofta rent läkemedelscentrerade och baseras på hårt utvalda populationer.

Kontrollarmen kanske inte representerar verklig praxis, vilket leder till risken för dålig extern validitet, vilket inte betjänar dagliga patienter och läkare. Dagens kliniska forskning tittar på optimala patientpopulationer, läkemedelskombinationer och sekvenser och behandlingslängd, men ett sätt måste hittas för att omarbeta hur man ska arbeta tillsammans.

Workshopen fick höra om en EMA-studie som visade att av 48 cancerläkemedel som godkänts mellan 2009 och 2013, visade endast drygt en tredjedel en förlängning av överlevnaden.

Deltagarna fick höra att den kritiska luckan som måste åtgärdas på europeisk nivå är att förstå hur man går från drogcentrerad forskning till patient- och samhällscentrerad forskning, samtidigt som man säkerställer alla intressenters intressen.

European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) var representerade på workshopen och sa att de var inspirerade av manifestet, särskilt idéerna om hur man skapar ett forskningsrum för samarbete för att göra en kvalitetsförändring.

För att göra en stegvis förändring, fick deltagarna höra, att det finns ett behov av att samla intressenter som inte är vana vid att arbeta tillsammans. Hälsoarenan är unik och det finns intressekonflikter som kan uppstå plus behovet av att upprätthålla en balans mellan tillgång och innovation.

En neutral mäklare är oerhört viktig och resulterade i skapandet av Innovative Medicines Initiative.

Workshopen hörde om behovet av att bryta ner silos i utvecklingsfaser och mellan forskning och vård, där de två sistnämnda behövde föras närmare varandra.

Det finns också osäkerheter i utvecklings- och registreringsprocessen. Det är nödvändigt att ha utrymmen där patienter och forskare kan mötas för att förstå hur man ska hantera dessa.

IMI har ett projekt som heter "Big Data for Better Outcomes", som syftar till att definiera resultat som är patientcentrerade, men också relevanta för HTA-organ, läkare och forskare. Detta förlitar sig på data från alla områden.

Genomik, avbildning och patientskiktning 

Workshopen hörde att genomsekvensering brukade kosta 10 miljoner euro, lika mycket som det dyraste huset i London vid den tiden, men nu skulle det kosta mindre än en Arsenal-säsongskort. Många människor kan nu få sina genom sekvenserade om de skulle vilja.

Stora förändringar skedde han också inom bildbehandling. Att tillämpa dessa teknologier kan göras i forskning och i utövande av medicin, även om de två områdena är ganska olika. Men de är båda relevanta när det gäller patientstratifiering.

I klinisk praxis kan stratifiering hjälpa till med bättre diagnos och prognos, bättre användning av läkemedel, till exempel med avseende på personlig medicin, och med specifika vårdvägar optimerade för enskilda fall.

Inom medicinsk upptäckt kan stratifiering ge mer klarhet angående terapeutiska mål i tidig utveckling och göra kliniska prövningar mindre kostsamma och mer sannolikt att lyckas i fas II och III.

Workshopen hörde att för bästa stratifiering krävs fyra pelare. Dessa är genomiska analyser i stor skala, en tydlig rättslig grund för att komma åt lämpliga data och närma sig patienter, en mycket stor virtuell kohort, idealiskt med fastställande av befolkningsskala, och harmoniserad representation av nyckelaspekter av elektroniska journaler (EPJ).

Deltagarna fick veta att Europa har den största kohorten av EHR-poster i världen, med några av de mest avancerade kliniska och befolkningsgenomiska programmen globalt. Europas bildande en miljon genomprojekt, känt som MEGA, lyftes fram och workshopen hörde att målet lätt kommer att överträffas.

Störande läkemedel och HTA   

Workshopen hörde att mycket innovativa, potentiellt botande läkemedel kräver en omdefiniering av värde. Framväxande affärsmodeller driver också på behovet av att förbättra samarbetet mellan behöriga myndigheter på nationell och regional nivå när det gäller nyckelelement i beslut om läkemedelsprissättning.

Det är ett paradigmförändring på väg när sjukvården går från behandling till potentiell bot och förebyggande, från anatomisk till molekylär, från läkemedelsförskrivning till terapileverans, från risk/nytta till kliniskt mervärde och från godkännande till tillgång.

Allt detta kommer att kräva förändringar från forskare, utvecklare, patienter och läkare.

Under tiden, när det gäller utvärdering av hälsoteknik, fick workshopen höra att det är viktigt för HTA-organ att bedöma vad som händer med patienterna efter behandling och som sådan är data från den verkliga världen avgörande.

Traditionellt har det funnits den första HTA för att bedöma marknadsgodkännande, men det borde också finnas en jämförande eller fullständig HTA senare, inte bara för ersättningsändamål utan också för att stödja lämplig användning.

Nya HTA-metoder behövs för att stödja internationalisering och för att anpassa sig till en ny era av personlig medicin.

Patienter    

Deltagarna hörde att om hälso- och sjukvården arbetar för att möta patienters verkliga behov i utvecklingen av läkemedel, minskar det risken för alla parter.

Utvecklingen av och tillgången till medicin är en sekventiell process, där sekvensen är avsedd att föra effektiva produkter ut på marknaden. Det är inte optimalt och skulle kunna vara bättre, men det fungerar. Det finns dock en gåta mellan tillgång kontra evidens och den grundläggande frågan är "Vad är tillräckligt med evidens?"

Dela den här artikeln: