#EAPM – Utveckling av föräldralös förordning inför loppet mot Vita huset

Hälsningar alla – nu är sommaren med oss ​​när vi landar i mitten av augusti, och inför vädret har det varit stormar även internationellt, i Libanon och Vitryssland, liksom, förstås, som det kommande loppet till Vita huset i USA, som når sin klimax på bara 88 dagar. På hälsofronten European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) finns det uppdateringar om läget med särläkemedelsförordningarna, skriver EAPM:s verkställande direktör Denis Horgan

Kommissionens uppdatering om regler för pediatriska och särläkemedel

Den 11 augusti publicerade EU-kommissionen sin utvärdering av lagstiftningen för läkemedel mot sällsynta sjukdomar och för barn. Detta är den första heltäckande utvärderingen av de två förordningarna sedan de antogs 2000 respektive 2006. De utvärderas tillsammans med tanke på att majoriteten av de sällsynta sjukdomarna kan förekomma redan hos barn och många barnsjukdomar är också sällsynta. Utvärderingen genomfördes i enlighet med kommissionens riktlinjer för bättre lagstiftning. Det syftade till att bedöma styrkorna och svagheterna hos de två förordningarna. Utvärderingen bestod av flera steg, inklusive publicering av en färdplan, olika färska studier om pediatriska läkemedel och om läkemedel mot särläkemedel och omfattande samråd med intressenter. Europeiska kommissionen reflekterar nu över uppföljningsåtgärder och har publicerat sitt arbetsdokument från personalen som utvärderar EU:s föräldralösa och pediatriska lagstiftning, dess första stora utvärdering av förordningen. 

Stora ändringar

Det terapeutiska landskapet för patienter i EU har genomgått stora förändringar. Ändå kvarstår betydande otillfredsställda behov. Cirka 30 miljoner EU-medborgare är drabbade av en av de över 6000 sällsynta sjukdomar som för närvarande erkänns. Europeiska unionen anser att sjukdomar är sällsynta när de inte drabbar fler än fem av 10,000 80 människor i EU. 90 % av dessa sjukdomar är av genetiskt ursprung, och de är ofta kroniska och livshotande; nästan 100% kan börja i barndomen. För dessa patienter, och för mer än 2000 miljoner europeiska barn, var behandlingen antingen begränsad eller obefintlig innan EU-lagstiftningen om sällsynta sjukdomar och läkemedel för barn infördes (2006 respektive XNUMX). Den situationen representerade ett enormt otillfredsställt medicinskt behov och en betydande utmaning för folkhälsan. Det fanns ofta inga läkemedel alls tillgängliga för läkare som behandlade patienter med sällsynta sjukdomar. 

Barn ordinerades regelbundet läkemedel avsedda för vuxna, som inte hade testats eller anpassats specifikt för användning hos unga patienter. När dessa politiska utmaningar identifierades hade EU redan en väletablerad lagstiftningsram för läkemedel som hade utvecklats avsevärt sedan starten 1965. Den täckte hela livscykeln för läkemedel, från klinisk forskning till övervakning efter marknadsföring (läkemedelsövervakning). ). Dess huvudsakliga syfte var, och är fortfarande, att säkerställa att alla läkemedel i unionen är godkända genom att visa deras säkerhet, kvalitet och effekt innan de når patienter. Beslut om produktutveckling lämnades i allmänhet åt marknaden och var föremål för kommersiella beslut som drevs av överväganden om avkastning på investeringen. 

Några punkter som politiker kan tänka på: 

Eftersom utvecklingen är global bör mer göras för att anpassa EU:s och andra stora marknaders reglerande praxis: trots ansträngningar och samarbete mellan USA och EU syftade till att harmonisera deras strategiska planer på området för särläkemedel, regleringskriterier och förfaranden för att få utnämningen, termer och klassificeringar bör fortfarande harmoniseras. Att anpassa kriterierna för prevalens och stöd till särläkemedel i de olika jurisdiktionerna skulle underlätta patientrekrytering så småningom på global nivå, för att få de data och de biologiska insikter som krävs för att identifiera biomarkörer och lämpliga endpoints som behövs för att fortskrida klinisk utveckling.

Det ekonomiska stödet för kostnader för klinisk utveckling anges inte i den föräldralösa lagstiftningen, och konsekvenserna av denna lucka kan undersökas. Ansträngningar skulle kunna göras för att minska den byråkratiska bördan (t.ex. försäkring av flera steg, kostnader och begränsningar, juridiska konsekvenser, etiska kommittéers bedömning, tidslinjer för godkännande) som notoriskt begränsar genomförandet och genomförandet av kliniska prövningar i sådana svåra områden.

Ytterligare anpassning mellan andra regleringsområden för att förstärka det ömsesidiga beroendet av pediatrisk utveckling (t.ex. pediatriska utredningsplaner i Europeiska unionen och pediatriska studieplaner i USA) för att integrera diskussioner om särläkemedel för barn i ett globalt sammanhang planeras också, och, Ur ett internationellt perspektiv erbjuder USA:s Creating Hope Act prioriterade granskningskuponger för läkemedel som är speciellt utvecklade för barn, medan dess Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) for Children Act som främjar läkemedelsutveckling är på gång. 

En gynnsam lagstiftningsmiljö kan ytterligare stödja utvecklingen av läkemedel för att behandla sällsynta sjukdomar. Sammantaget finns det ett behov av en gemensam regleringsprocesssamordning. Bättre integration av regleringsvägar och bättre integration av regleringssystem, såsom vetenskapliga verktyg och metoder för att generera bevis, skulle vara till hjälp.

Pharma Framework eller Strategi framåt...

Efter att ha hållits hemligt i ett år har en omfattande översyn av europeiska bestämmelser utformade för att stimulera utvecklingen av läkemedel mot sällsynta sjukdomar och barn funnit att antalet läkemedel har ökat. Men samtidigt tog drogtillverkarna ofta inte upp några av de mest akuta behoven.

Publiceringen av Europeiska kommissionens nya industristrategi för Europa i mars har nyligen följts av färdplanen för att utveckla en EU-läkemedelsstrategi.

Strategin är avsedd att skapa rätt miljö för att säkerställa att behandlingar och teknologier faktiskt når de patienter som behöver dem. Kommissionen har identifierat en rad områden som måste åtgärdas, inklusive marknadsmisslyckanden. Strategin kommer att skapa ett regelverk och ett policylandskap för att främja forskning och teknik som svarar mot patienters terapeutiska behov. 

Debatterna kring tillgång, tillgänglighet (inklusive brist) och överkomliga läkemedel är inte nya. Den nuvarande kommersiella belöningen är inte tillräckligt attraktiv för att mobilisera forskning, särskilt inom området pediatrisk onkologi. Den föräldralösa belöningen har inte haft någon inverkan på utvecklingen av nya pediatriska läkemedel mot cancer. En effektiv utvärdering bör undersöka varför den nuvarande lagstiftningen misslyckas med att ta bort hinder och begränsningar för läkemedelsföretag att utveckla sitt onkologiska läkemedel till barn.

Pediatriska indikationer för särläkemedel, särskilt inom onkologi, har inte utvecklats konsekvent och i rätt tid, vilket har lett till viktiga utmaningar.

Själva färdplanen hänvisar till rådets slutsatser från 2016 som föreslog åtgärder för att förena innovation med behovet av att säkerställa bred tillgång till innovativa produkter för otillfredsställda behov och hälsosystemens ekonomiska hållbarhet. Särläkemedel var ett stort fokus. Europaparlamentet antog också en resolution 2017, om möjliga EU-alternativ för att förbättra tillgången till läkemedel. Som väntat fokuserar färdplanen på tillgänglighet, hållbarhet och leveranssäkerhet av läkemedel – ett behov som lyfts fram av utmaningarna kring covid-19. 

Kommissionen hävdar att "det finns ett behov av att bygga en holistisk, patientcentrerad, framåtblickande EU-läkemedelsstrategi som täcker hela livscykeln för läkemedel". Kommissionen genomför en rad samråd med alla intressenter, inklusive ett offentligt samråd om strategin, och kommer också att fortsätta hålla riktade möten och workshops med intressenter.

Studier avslöjar cirka 6% av människor som är smittade med covid-19 i Storbritannien

Nästan 6% av människorna i England var sannolikt infekterade med COVID-19 under toppen av pandemin, sade forskare som studerade förekomsten av infektioner på torsdagen (13 augusti), miljoner fler människor än som har testat positivt för sjukdomen. Totalt har 313,798 19 personer testat positivt för covid-270,971 i Storbritannien, varav 0.5 100,000 har varit i England, eller bara 6 % av den engelska befolkningen. Men en studie som testade mer än 3.4 19 människor över hela England för antikroppar mot coronaviruset visade att nästan XNUMX% av människorna hade dem, vilket tyder på att XNUMX miljoner människor tidigare hade fått covid-XNUMX i slutet av juni.

Resultaten överensstämmer med andra undersökningar, till exempel de som genomförts av Office for National Statistics, som tyder på högre nivåer av covid-19 i samhället under pandemin än vad som antyds av daglig teststatistik. Sjukvårds- och omsorgsarbetare hade mest sannolikt varit smittade tidigare. Prevalensen av infektioner verkade vara högst i London, där 13 % av människorna hade antikroppar, medan etniska minoritetsgrupper hade två till tre gånger så stor risk att ha haft covid-19 jämfört med vita människor. Premiärminister Boris Johnson hade tidigt hyllat antikroppstester som en potentiell spelväxlare för att tackla pandemin. Men även om det är användbart för befolkningsstudier, säger forskare att felmarginalen för testerna gör dem opålitliga för användning på individnivå.

Den spanska regionen förbjuder rökning på grund av rädsla för ökad risk för överföring av covid-19

Den spanska regionen Galicien har faktiskt förbjudit rökning på offentliga platser på grund av oro för att det ökar risken för överföring av covid-19. Den har utfärdat ett generellt förbud mot rökning på gatan och på offentliga platser, såsom restauranger och barer, om social distansering inte är möjlig. Den nordvästra regionen är först med att införa en sådan åtgärd, även om andra överväger att följa efter. Det kommer när Spanien står inför den värsta infektionsfrekvensen i Västeuropa. Dagliga fall har ökat från färre än 150 i juni till mer än 1,500 1,690 under hela augusti. Det registrerade 12 330,000 nya fall i den senaste dagliga räkningen på onsdagen (XNUMX augusti), vilket ger landets totala till nästan XNUMX XNUMX.

Och det var allt för den här veckan, var rädda om dig, ha det bra och ha en härlig helg.

Dela den här artikeln: