EAPM – Avancerar genterapi med avancerade terapiläkemedel

God eftermiddag och välkomna hälsokollegor till veckans första uppdatering av European Alliance for Personalized Medicine (EAPM), när vi med glädje går mot jul. EAPM har precis släppt en ledande artikel om genterapi – mer om detta nedan, tillsammans med de vanliga uppdateringarna, skriver EAPM verkställande direktör Denis Horgan. 

ATMPs driver fram utsikterna för att ta itu med svår sjukdom

EAPM har släppt ett dokument om genterapi, baserat på dess senaste policydiskussion, 'Framdriva sjukvården med avancerade terapiläkemedel". Utmaningar står inför sektorn, vilket komplicerar översättningen från forskning till patienttillgång. Vetenskapliga, kliniska utvecklings- och regulatoriska frågor förvärras av begränsad erfarenhet av klinisk och kommersiell användning, begränsat tillverkningskunnande, höga kostnader och svårigheter att få tillgång till utvecklingsfinansiering och investeringar.

Prissättning och ersättning och frågor om marknadstillträde är en ytterligare utmaning, särskilt i Europa, där okunnighet med tekniken och osäkerhet kring användningen av verkliga bevis framkallar försiktighet bland läkare, organ för utvärdering av hälsoteknik och betalare. Det finns ett behov av en översyn av lämpligheten hos regelverket och ramverket för marknadstillträde för dessa produkter, fokuserad utveckling av data, offentliga/privata partnerskap och mer omfattande samarbete mellan myndigheter, läkare, försäkringsbolag, patienter och läkemedelsföretag.

Detta dokument ger specifika rekommendationer för alla intressenter, allt från tidig dialog om potentiella produkter, länkning av kliniska data och patientregister eller standardisering av kontrollramverk, till ett heltäckande tillvägagångssätt för evidensgenerering, bedömning, prissättning och betalning för ATMP. Papperet finns tillgängligt här..

5.1 miljarder euro säkrade för EU:s hälsoprogram 

Den 14 december kom man överens om EU:s största hälsoprogram någonsin och reglerna för att fördela dess medel på 5.1 miljarder euro. Förhandlare från Europaparlamentet och EU:s medlemsländer nådde en överenskommelse om lagen som inrättar Europeiska unionens så kallade "EU4Health"-program från 2021 och framåt. 

"Covid-19-pandemin har avslöjat att Europa inte var rustat för att hantera en allvarlig hälsokris. Under den första toppen av pandemin saknade vi inte bara läkare, sjuksköterskor och medicinsk personal, utan också mediciner och medicinsk utrustning. Det får aldrig hända igen att en läkare måste välja vem som ska leva eller dö eftersom sjukhuset inte har resurser att hjälpa alla", säger EPP-gruppens MEP-Cristian för ledaren för Silviu. Europaparlamentet och ett starkare stöd för EAPM.

"Därför kommer programmet att avsätta medel för inrättandet av en reserv för viktiga krisrelevanta produkter, medicinsk och hälsovårdspersonal, i synergi och komplementaritet med andra EU-instrument", tillade han. En förutsättning för det hälsoprogram som Bușoi förhandlat fram är en ökning av hälsofinansieringen i EU:s nya långtidsbudget. 

EPP-gruppen ville också att programmet skulle stödja utbildning av hälso- och sjukvårdspersonal, minska ojämlikhet i hälsa, stödja digitalisering inom hälso- och sjukvårdssektorn, finansiera en masterplan mot cancer och återföra produktionen av läkemedel till Europa.

WHO ser inte för sig att covid-19-vaccin görs obligatoriska

Världshälsoorganisationen (WHO) förutser inte att länder gör det obligatoriskt för medborgare att ta de nya covid-19-vaccinerna som har utvecklats, sa en tjänsteman. "Jag tror inte att vi föreställer oss några länder som skapar ett mandat för vaccinationer," sa Kate O'Brien, WHO:s chef för immuniseringsvacciner och biologiska läkemedel, på en presskonferens.

Trycket ökar på EU:s läkemedelsregulator för att godkänna covid-19-vaccin

Europas läkemedelsregulator är under ökande press att snabbt godkänna COVID-19-vaccinet som utvecklats av Tysklands BioNTech, sade tjänstemän, när inokuleringarna börjar i Storbritannien och USA. Stödet understryker slitningarna mellan tillsynsmyndigheter och regeringar som vill stävja pandemin som har dödat mer än 1.6 miljoner människor världen över. Fyra EU-källor sa att Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har varit under press från EU-kommissionen och EU:s regeringar att godkänna vacciner snabbare. En EMA-tjänsteman sa den 14 december att trycket hade ökat på byrån från EU:s regeringar "genom vanliga kommunikationskanaler" efter den 2 december, när den brittiska tillsynsmyndigheten beviljade ett nödtillstånd till Pfizer/BioNTech-vaccinet.

Storbritanniens hälsominister tillkännager upptäckten av en ny variant av coronaviruset 

Storbritanniens hälsosekreterare Matt Hancock dök upp i underhuset i måndags (14 december) för att ge ett brådskande uttalande till parlamentsledamöter om coronavirus-pandemin i Storbritannien. Han sa att experter har identifierat en ny variant av COVID-19 som kan vara ansvarig för den "snabbare spridningen" i sydöstra England. 

Hancock sa: "Under de senaste dagarna har vi, tack vare vår genomiska förmåga i världsklass i Storbritannien, identifierat en ny variant av coronavirus som kan vara associerad med den snabbare spridningen i södra England." 

Han tillade: "Initial analys tyder på att denna variant växer snabbare än de befintliga varianterna. Vi har för närvarande identifierat över 1,000 60 fall med denna variant främst i södra England även om fall har identifierats i nästan XNUMX olika lokala myndigheter."

På frågan om den nya varianten kommer att påverka effektiviteten av vaccinet, sa Hancock: "Det medicinska råd vi har är att det är högst osannolikt att denna nya variant kommer att påverka vaccinet och effekten av vaccinet. Men vi kommer att veta det under de kommande dagarna och veckorna när den nya strängen odlas i Porton Down och sedan testerna som utförs på den."

WHO lite mer försiktig

Världshälsoorganisationen är medveten om den nya varianten av covid-19 som har dykt upp i Storbritannien, men det finns inga bevis för att stammen beter sig annorlunda än befintliga typer av viruset, sade den på måndagen (14 december). "Vi är medvetna om Den här genetiska varianten rapporterades hos 1,000 XNUMX individer i England”, sa WHO:s högsta nödsituationsexpert Mike Ryan vid en nyhetsbriefing i Genève. "Myndigheterna tittar på dess betydelse. Vi har sett många varianter, det här viruset utvecklas och förändras över tiden."

FDA godkänner vaccin efter extrema påtryckningar från Trump 

Den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) gav i fredags (11 december) nödtillstånd till landets första vaccin mot coronavirus, och lanserade vad forskarna hoppas kommer att vara en kritisk motoffensiv mot en patogen som har dödat mer än 290,000 XNUMX amerikaner, som förstör nationens sociala och politisk struktur och ödelade ekonomin. 

Det historiska godkännandet av vaccinet från Pfizer och BioNTech för personer 16 år och äldre, bara 336 dagar efter att den genetiska ritningen av ett nytt coronavirus delades online av kinesiska forskare, sätter igång en mycket koreograferad och komplex distributionsprocess som syftar till att påskynda vacciner hela tiden USA för att stävja pandemin. 

USA:s president Donald Trump hade satt FDA under extrem press för att godkänna vaccinet och beskrev organisationen som en "långsam, gammal sköldpadda" i en tweet. FDA-åtgärden kom efter att Vita husets stabschef Mark Meadows på fredagen sa till FDA-kommissionär Stephen Hahn att vara beredd att lämna in sin avgång om myndigheten inte klarade vaccinet vid dagens slut, enligt personer som är bekanta med situationen som talade om villkoret. anonymitet eftersom de inte var behöriga att diskutera vad som hände. 

Och det är allt för början av veckan från EAPM – glöm inte att kolla vårt genterapipapper här., ha en toppen vecka.

Dela den här artikeln: