Raden blossar över godkännandeprocessen för nytt läkemedel

När covid-19 bröt ut över hela världen 2020 drabbades Spanien särskilt hårt, med i genomsnitt över 800 dödsfall om dagen vid ett tillfälle.

Naturligtvis föll det på läkemedelsföretagen att utveckla lösningar som kan bota sjukdomen eller lindra dess effekter på patienter. Många av dessa företag undersökte läkemedel som tidigare utvecklats för andra sjukdomar och tillstånd för att undersöka deras effektivitet på detta coronavirus.

Det är vad PharmaMar, ett välkänt globalt onkologiföretag, försökte uppnå med Aplidin, ett läkemedel utvecklat för recidiverande/refraktärt multipelt myelom (MM), som var under analys för behandling av vuxna med covid-19 som kräver sjukhusvård. 

Företagets förtroende baserades på flera framgångsrika in vitro-studier som genomförts runt om i världen. Enligt PharmaMar-data var styrkan av Aplidin mot coronaviruset mer än 1,000 XNUMX gånger så stor som andra läkemedel.

Läkemedlet stod inför och övervann en rad utmaningar när det genomgick auktorisationsprocessen vid den spanska myndigheten för läkemedel och läkemedel (AEMPS) och fick slutligen godkännande för att gå vidare till kliniska prövningar för läkemedlet.

Den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), som anses vara EU:s motsvarighet till FDA i USA och det organ som ansvarar för godkännandet av nya läkemedel, vägrade dock godkännande. Det är inte första gången som Aplidin och andra lovande läkemedel, med bevisad effekt, utsattes för hinder.

En närmare titt på marknadsgodkännandeprocessen leder till företagets misstanke om att "politik" påstås ha spelat en roll för att skapa "hinder" för beslutsprocessen - ett påstående som har motbevisats starkt av EMA.

Annons

Myeloma Patients Europe, ett nätverk av icke-statliga organisationer med över 40 patientföreningar över hela Europa, har nu skickat ett brev till ordföranden för kommittén för läkemedel för humant bruk (CHMP), EMA-kommittén med ansvar för humanmediciner, och uttrycker "svår oro" att detta lovande läkemedel kanske aldrig blir godkänt.

När Aplidin lades fram för marknadsgodkännande 2016 var förhoppningarna stora om att det skulle godkännas. Istället har läkemedlet sedan dess fått flera avslag från EMA, vilket ledde till att PharmaMed frågade varför? Den har frågat: Hur motiverades avslaget av Aplidin? Kan det finnas "mäktiga politiska krafter" som gynnar vissa läkemedel och företag framför andra? I vilken utsträckning, frågar den också, är processen för marknadsgodkännande anpassad till behoven hos patienter - både klient och offer i detta scenario - ivriga att få tillgång till livräddande läkemedel?

Företaget säger att det finns "övertygande bevis" för att stödja godkännandet av läkemedlet och, det hävdar, att EMA helt enkelt verkar "fast beslutet" att skjuta upp dess godkännande.

I kölvattnet av EMA:s avslag på Aplidin togs ärendet till EU:s tribunalen och PharmaMar begärde ett förtydligande av de processuella prövningskriterier som tillämpades under ett förfarande för försäljningstillstånd hos EMA.

Företagets åtgärder kretsade kring specifika påstådda brister i processen för marknadsgodkännande vid EMA, påstådd partiskhet i deras behandling av CHMP och ytterligare påstådd diskriminering från olika EMA-organ. Alla dessa anklagelser förnekades blankt och kraftfullt av EMA men EMA:s avslag på PharmaMars Aplidin-läkemedel har ifrågasatts, inte minst eftersom det har godkänts för behandling av myelom i Australien.

I oktober 2022 fann den europeiska greven för PharmaMar, vilket öppnade dörrarna för ett godkännande av Aplidin som ett kommersiellt läkemedel. Företaget säger att EMA:s inställning till Aplidin är "politisk" och ett "resultat av påtryckningar från andra konkurrerande regeringar och företag".

Mer allmänt, enligt PharmaMar, väcker fallet några spetsiga frågor: "Påverkar" regeringar eller privata företag EMA:s beslutsprocess? Är de befintliga processerna tillräckligt effektiva för att undvika intressekonflikter? Varför påstås vissa läkemedel med jämförelsevis begränsad effekt godkännas, medan andra avvisas? Varför är tillsynsmyndigheter påstås villiga att stödja vissa företag mer än andra?

Ett annat hinder för nya läkemedels inträde på marknaden uppstår när man beaktar att samma EU-medlemsstater som är skyldiga att ersätta medicinska institutioner för alla läkemedel som utfärdats också, det påstås, är de som utför EMA:s tillsyn.

År 2020 biföll Europeiska unionens tribunal ansökan i sin helhet och ogiltigförklarade Europeiska kommissionens beslut. I sin granskning av målet undersökte tribunalen påstådd potentiell partiskhet i det förfarande som ledde till att kommissionen antog det ifrågasatta beslutet. Specifikt tittade den på påståendet, som är ifrågasatt, att några av de experter som utsetts av EMA var anställda av ett universitetssjukhus och utförde aktiviteter som syftade till att utveckla konkurrerande läkemedel till Aplidin.

Beslutet lyder: "förfarandet som ledde till antagandet av det ifrågasatta beslutet gav inte tillräckliga garantier för att utesluta alla berättigade tvivel om eventuell partiskhet."

PharmaMar insisterar på att EU och Europeiska ombudsmannen bör undersöka all formell och informell kommunikation mellan tjänstemän från EMA och de medlemsstater som deltar i överklaganden, såväl som läkemedelsindustrin i dessa länder. Företaget tror att många cancer- och Covid-19-patienter kunde ha dragit nytta av Aplidin - de hoppas verkligen att det kommer att godkännas "till slut". Samtidigt har den krävt en utredning av eventuella "påtryckningar" som kan ha utövats i detta fall.

En EMA-talesman utfärdade ett starkt formulerat uttalande som lyder: "Vi kan inte kommentera de pågående rättsliga förfarandena angående Aplidin.

"Men det här är ogrundade anklagelser och vi anser att det är viktigt att sätta protokollet rätt.

"Först och främst vill vi påpeka att vår humanmedicinska kommitté (CHMP) enbart arbetar på grundval av rigorösa vetenskapliga principer och oberoende expertis. Den omfattar medlemmar från alla EU-medlemsstater samt EES-EFTA-stater.

"CHMP-bedömningar baseras på en grundlig utvärdering av tillgänglig evidens om ett läkemedels kvalitet, effekt och säkerhet och är föremål för inbördes utvärdering och kollegialt beslutsfattande. För varje ansökan om ett nytt läkemedel utses två kommittéledamöter – så kallade rapportör och medrapportör – från olika länder för att leda bedömningen och genomföra den vetenskapliga utvärderingen av läkemedlet oberoende av varandra. CHMP utser också en eller flera peer reviewers bland CHMP-medlemmarna. Deras roll är att titta på hur de två bedömningarna utförs och säkerställa att den vetenskapliga argumentationen är sund, tydlig och robust. En slutlig rekommendation, som representerar helheten av kommitténs analys och yttrande om data, tas sedan fram.

"Under många år har EMA legat i framkant när det gäller transparens när det gäller utvärdering av läkemedel. Byrån anser att transparens är nyckeln till att stärka förtroendet för tillsynsbeslut.

"Öppenhet gentemot allmänheten säkerställs genom publicering av CHMP:s utvärderingsrapporter på vår företagswebbplats. Vi välkomnar externa åsikter och feedback på våra vetenskapliga åsikter, och när vi svarar på kommentarer eller frågor strävar vi efter att tillhandahålla konsoliderade, tydliga förklaringar om våra ståndpunkter samt att vara helt transparenta i vårt engagemang med intressenter.

”När det gäller Aplidin publicerade vi vid tidpunkten för den ursprungliga utvärderingen en detaljerad bedömningsrapport som tydligt beskrev CHMP:s överväganden om bevisen angående fördelarna med detta läkemedel vid behandling av multipelt myelom och de möjliga säkerhetsriskerna. En majoritet av CHMP ansåg att fördelarna med Aplidin inte uppvägde riskerna och rekommenderade att det skulle vägras godkännande för försäljning.

När ett nytt CHMP-utlåtande om Aplidin kommer att vara klart kommer det att publiceras precis som det tidigare.

"Med det sagt avvisar vi bestämt alla anklagelser om felaktigheter och politiska påtryckningar på CHMP:s bedömningar som leder till en rekommendation till Europeiska kommissionen, inte bara i Aplidin-fallet utan för alla andra produkter. Vi är oroade över att det istället kan förekomma avsiktliga försök att störa en pågående regelbunden administrativ åtgärd, som utförs helt i enlighet med relevanta lagbestämmelser."

Det fortsätter: ”Två EU-medlemsstater har överklagat tribunalens avgörande i Aplidin-målet och att ett tredje medlemsland har ingripit till deras fördel, förutom EMA. Enligt klagandena är förstainstansrättens avgörande rättsligt felaktigt och bör upphävas eller rättas. Denna information är allmän egendom."

Dela den här artikeln: