Att ta STEG mot patientcentrerad behandling

Av Tony Mallett

Personlig medicin (PM) börjar med dig och mig. Allt handlar om att stärka patienten och ge rätt behandling till rätt i rätt tid. Låter det enkelt? Tja, det är det inte, av olika anledningar, men konceptet har redan börjat revolutionera medicinen och hur behandlingen ges.


Först lite bakgrund: I praktiken, snarare än att ha en unik behandling för varje individ, delas patienter in i grupper baserat på deras molekylära sammansättning, genom att använda biomarkörer. Detta är egenskaper som kan användas som indikatorer för att mäta till exempel farmakologiska svar på en viss behandling.

Så även om du och jag kan ha samma sjukdom i sig, kan våra molekylära sminkningar betyda att en av oss svarar på en viss behandling, medan samma behandling inte fungerar för den andra.

Genom en sådan stratifiering blir det möjligt att skapa en medicinsk modell med hjälp av molekylär profilering för att skräddarsy rätt terapeutisk strategi för rätt person vid rätt tidpunkt. Det kan också markera en predisposition för en sjukdom samt möjliggöra förebyggande i tid. Alla bra grejer.

Att förkämpa denna revolution är Europeiska alliansen för personifierade Medicine (EAPM), vilket sammanför hälso- och sjukvårdsexperter, lagstiftare och patientförespråkare som är involverade i stora kroniska sjukdomar. Syftet är att förbättra patientvården genom att påskynda utvecklingen, leveransen och upptagningen av PM och diagnostik.

Även om det bara har funnits i två år, har EAPM redan samlat stöd från tvärpolitiska parlamentsledamöter och många nyckelfigurer inom hälsoområdet, inklusive den tidigare EU-kommissionären för hälsa, David Byrne.

Annons

Blandningen av dess medlemmar tillhandahåller omfattande vetenskaplig, klinisk, vårdande och utbildningsexpertis inom PM och diagnostik, över patientgrupper, akademi, vårdpersonal och industri. Relevanta avdelningar inom kommissionen har observatörsstatus, liksom Europeiska läkemedelsmyndigheten, så den ligger verkligen i spetsen för denna snabbt växande vetenskapsdrivna strategi för hälso- och sjukvård.

PM har helt klart potentiellt mycket stora fördelar för både patienter, läkare och sjukvårdssystem. Och detta har redan erkänts av kommissionen, som uttalade: "Med framväxten av nya teknologier ... är personlig medicin nu vid horisonten. På lång sikt kan läkare kanske använda genetisk information för att bestämma rätt mediciner, på rätt dos och tid. Detta område påverkar redan företagens affärsstrategier, utformningen av kliniska prövningar och hur läkemedel skrivs ut."

Och det är inte bara ord, eftersom statsministern beaktas i EU:s lagstiftningsinitiativ, inklusive reglerna om medicintekniska produkter och kliniska prövningar, och det nya läkemedelsövervakningssystemet.

För att hjälpa till att driva agendan ytterligare lanserar EAPM denna vecka (19 februari) sin STEPs-kampanj i Europaparlamentets säte i Bryssel. STEPs står för Specialized Treatment for Europe's Patients och syftar till att lyfta fram, för nuvarande och potentiella parlamentsledamöter, möjligheterna kring PM och fördelarna för deras väljare (det är du och jag), inför årets val till Europaparlamentet. Du kan läsa om det här.

I huvudsak beskriver den fem STEG mot ett hälsosammare Europa genom att syfta till att säkra patienternas livskvalitet genom PM. Målen är att säkerställa en regulatorisk miljö som tillåter tidig patienttillgång till ny och effektiv PM; öka forskning och utveckling för PM, samtidigt som man erkänner dess värde; förbättra utbildningen och utbildningen av hälso- och sjukvårdspersonal; stödja nya metoder för ersättning och HTA-bedömning, som krävs för patientens tillgång till PM, och; öka medvetenheten och förståelsen för PM.

De som är involverade på området är övertygade om att uppnåendet av dessa mål kommer att förbättra livskvaliteten för patienter i hela Europa.

Men låt oss vara tydliga – det finns verkliga utmaningar att möta och hinder att övervinna. Kostnad, som alltid, är ett stort problem. Liksom patientens tillgång till kliniska prövningar (eller den nuvarande avsaknaden av sådana). Utbildning av patienter och läkare är en annan utmaning, liksom debatten om användningen av data. Samarbete mellan intressenter är ännu en... listan fortsätter.

Åtminstone när det kommer till utbildning är experterna tydliga. "Det är omöjligt att stärka patienterna om de inte kan förstå informationen som ges till dem, det måste vara enkelt och effektivt," sa Ian Banks, ordförande för ECCO Patient Working Group, till EU-Reporter. Han fick uppbackning av ordföranden för EAPM:s arbetsgrupp för forskning, professor Ulrik Ringborg, som höll med om att överföring av information var nyckeln till patienters deltagande i sin egen behandling.

Men det verkar som att Europas hälsopolitik också måste förändras, med ibland ovilliga intressenter som krävs för att ta sig samman, och det snabbt.

"Även om det kanske inte finns ett Tea Party i Europa, känner vi verkligen behovet av förändring", säger professor Louis Denis, chef för Oncology Center Antwerpen, och tillägger att: "Vårt system för hälsopolitik måste förändras, men ett antal intressenter känner inte för att byta."

Professor Denis efterlyste också ett större och bättre europeiskt samarbete inom grundforskning och fick stöd av direktören för European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC), Denis Lacombe, som sa till denna webbplats: ”Alla intressenter borde lämna sin komfortzon. Vi är på väg mot nya former av klinisk forskning för personlig medicin och vi alla – det är läkemedel, akademi, betalare, tillsynsmyndigheter – behöver gå vidare till en ny form av samarbete."

Lacombe tillade: "Patienter väntar på terapeutisk förbättring och frågar oss – medan vi har bra teknologier ger vi dem verkligen de bästa nya läkemedlen? Och om vi tittar hårt i spegeln är faktum att vi inte använder tekniken optimalt. Det finns behov att vara mer samarbete, nya modeller...och det betyder att vi måste tänka utanför ramarna."

Professor Per-Anders Abrahamsson vid European Association of Urology (EAU) tog upp temat: "Läkekåren måste förändra det som pågår i laboratorierna, hela vägen till läkarna och sedan, i slutändan, till våra patienter.

"Vi måste arbeta tillsammans med andra specialister för att göra skillnad. Vi behöver tänka, studera, forska, upptäcka, utvärdera, lära ut, lära och godkänna. Det är vår vision för framtiden – en framtid som redan är här. "

En av hans EAU-kollegor, Didier Jacqmin, är professor i urologi baserad i Europa-parlamentets stad Strasbourg, Frankrike. Han erkänner att två stora utmaningar med PM handlar om att få patienter till kliniska prövningar och kostnaden för att producera läkemedel som fungerar för undergrupper. När genetiska profiler väl har valts är de försök som sedan genomförs per definition mindre. Att involvera patienter är redan ett problem med större prövningar.

"Det finns en rädsla för prövningar bland vissa patienter," sa Didier, "och även en bristande medvetenhet om att de äger rum. Vi måste få patienterna mer involverade, bättre informerade och annonsera dessa prövningar för allmänheten. Även mycket av husläkare vet inte att prövningar pågår."

Om det ämnet lyfter Mary Baker, MBE, som är ordförande för European Brain Council, ytterligare en fråga: ”Patienter vill ofta inte lämna över känslig personlig information som är avgörande för forskning. Vi måste kunna kommunicera med patienterna för att förklara fördelarna. Det måste finnas en debatt i samhället och det saknas just nu.

"Ändå," tillade hon, "finns det ett enormt hopp som hänger på personlig medicin."

Nästa nummer är att få ut ett läkemedel som fungerar för en undergrupp på marknaden. Jacqmin sa: "Det är svårt för företag eftersom det är kostsamt i termer av FoU. Ett sätt att mildra slaget är att ge läkemedelsföretagen längre exklusivitet med en ny, undergruppsinriktad produkt så att de kan få tillbaka sina pengar ."

Och Baker tillade: "Utvecklingskostnaderna stiger. Ansträngningen är hög för vad som per definition är en mindre marknad. I grund och botten, när det kommer till PM, måste vi hitta nya sätt att få det att fungera."

Men det är inte bara en ny struktur för att få ut läkemedlen på marknaden som krävs. Hur redo är enskilda sjukvårdssystem för vad som kan vara en PM-explosion?

"Sammantaget finns det en brist på eftertänksamhet och långsiktig vision, definitivt i vissa medlemsländer. NHS, till exempel, är bra på brandövningar men inte bra på DNA-övningar," insisterade Baker. "Vetenskapen måste underbyggas av infrastruktur, kommunikation, kunskap och socioekonomi."

Dagmar Roth-Berhendt höll med om att medlemsländerna har arbete att göra. Hon har varit ledamot av Europaparlamentet sedan 1989 och har bland andra uppgifter och intressen varit en ledande belysning av institutionens utskott för miljö, folkhälsa och livsmedelssäkerhet, känd som ENVI.

Hon har helt nyligen engagerat sig i debatten om medicintekniska produkter för in vitro-diagnostik – en viktig lagstiftning inom området PM.

"Personlig medicin är verkligen ett stort hopp för många människor och i ansträngningarna att hitta botemedel mot sjukdomar i framtiden", sa hon. "Men jag skulle vilja se ett allmänt tillvägagångssätt mellan medlemsländerna för att göra saker jämförbara.

"Och ju längre jag tittar, desto mindre säker är jag på att patienten faktiskt är i centrum där han eller hon borde vara. Det måste verkligen ändras."

Det här är stora frågor, men det finns en annan stor som många i frontlinjen tar itu med direkt: PM innebär också att arbeta hårt med att interagera med patienter, utbilda dem och, framför allt, lyssna på dem.

Sa Jacqmin: "Det handlar inte bara om att förstå och använda vetenskapen. PM handlar också om att anpassa sig till patienten framför dig. Han eller hon kan ha flera alternativ - såsom övervakning, operation, strålbehandling etcetera - och vi måste ta hänsyn till ta hänsyn till patientens val.

"Vi är inte i patientens plats och känner inte till hans eller hennes livsstil, familjeförhållanden och så vidare. Det är viktigt att lyssna och vi skickar alltid hem dem med massor av råd och skriftlig information som hjälper dem att göra rätt val för deras unika omständigheter.'

"Faktum är," insisterade Jacqmin "att en välinformerad patient är lyckligare och har en bättre livskvalitet." Vilket är ungefär där vi kom in.

Så det verkar som om PM fortfarande har en lång väg att gå. Men om lösningar kan hittas – och det kommer de att bli – kommer detta revolutionerande tillvägagångssätt att ha en enorm inverkan på hur patienter behandlas (i ordets alla bemärkelser) i en nära framtid och därefter. Och det kan bara leda till ett hälsosammare Europa.

Tony Mallett är en Brysselbaserad frilansjournalist. [e-postskyddad]

Dela den här artikeln: