Kliniska prövningar, HTA, Orphan och pediatric

God eftermiddag och välkommen till uppdateringen av European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) – med en rejäl omvälvning av brittisk politik som dominerar rubrikerna, vänder EAPM sina tankar om vad detta kan innebära på hälsoområdet såväl som utvecklingen i EU politik, skriver EAPM: s verkställande direktör Dr. Denis Horgan.

HTA-godkännande 

Experter för bedömning av hälsoteknik närmar sig den metod som ska användas för EU-omfattande bedömningar. Senast har de levererat ett ställningstagande om hur man väljer effektmått för kliniska prövningar av en ny terapi. Morning Health Care pratade med teamet på EUCOPE, Europas bioteknikentreprenörers lobby, för att ta reda på deras tankar om detta senaste utkast.

Att bestämma vad man ska mäta när man testar en ny behandling är inget litet beslut. Ska det vara ett mått på symtom, eller frånvaro av vårdbehov? Ska det vara en medicinsk biomarkör eller en patientundersökningspoäng? Och när ska dessa saker mätas? Att definiera resultatet av en prövning påverkar inte bara hur en tillsynsmyndighet kommer att överväga hur väl en produkt fungerar kontra riskerna, utan också om den kan visa att den tillför fördelar till det befintliga vårdbeståndet.

De kliniska prövningarna utkast (endpoints) utkast till guide anger när man ska välja ett resultat framför ett annat och vem som ska rapportera det. De kan till exempel rapporteras av en läkare eller med hjälp av en diagnostik, eller så kan de rapporteras av patienterna själva.

Parterna har fram till den 1 november på sig att kommentera utkastet. Det är också det sista dokumentet som matas in i metodiken för EU-omfattande HTA. EUnetHTA förväntas sammanställa den färdiga metoden mot slutet av året.

Kommissionen överväger ändringar av reglerna för läkemedel för sällsynta sjukdomar

Med veckor kvar innan kommissionen publicerar sina lagstiftningsförslag är ledamöterna i parlamentets ITRE-utskott delade om hur man kan säkra framtiden för Europas mest forskningsintensiva sektor

Annons

Med de lagstiftningsförslag som ska offentliggöras före årets slut, står Europaparlamentets föredragande fortfarande i oenighet med kollegerna i industri- och forskningskommittén, ITRE, om riktningen för EU:s nya läkemedelsstrategi.

Det handlar om en grundläggande klyfta mellan parlamentsledamöter som tror att läkemedelsföretag med lämpliga incitament kommer att investera i forskning och utveckling, främja deras globala konkurrenskraft och gynna Europa som helhet, och parlamentsledamöter som tror att större vinster är mer benägna att gå till aktieägarna än till forskning. .

En artikel som EAPM publicerade om denna fråga finns tillgänglig här: Se till att föräldralösa incitament tippar rätt i Europa.

Orphan Drug recension

Enligt kommissionens nuvarande regler drar läkemedel som behandlar sällsynta sjukdomar fördel av ett decennium av marknadsexklusivitet. Det är två år mer än de åtta år som ges till andra innovativa läkemedel. Den extra bonusen är avsedd att stimulera utvecklingen av läkemedel som endast kan användas för att behandla en liten patientpopulation.

Med den kommande revideringen är det viktigt att förstå hur villkoren för klassificeringskriterier påverkar den pågående utvecklingen av ett läkemedel. I förhållande till prevalens är det obligatoriskt inom EU att basera detta på hela samhället, och inte bara att använda data från ett par länder. Prevalens är inte något som kan "fudged" och granskas i samarbete med expertråd som bygger på aktuella bevis.

När förståelse för sjukdomen och information om särläkemedlet blir tillgänglig blir läkare bättre informerade och mer benägna att ge en diagnos för tillståndet. Det är också möjligt att tillståndet erkänns som en delmängd av en mer utbredd sjukdom som tar bort föräldralös status i EU. Varje beräkning av prevalens bör referera till EMA-vägledningen.

Ett medicinskt tillstånd kan tyckas vara en självklar term, men inom ramen för valbarheten som särläkemedel bör det vara distinkt med en specifik patofysiologisk profil och klinisk prognos. Ett viktigt övervägande för EU:s klassificering av särläkemedel är inte att vara en delmängd av ett mer utbrett tillstånd.

Medicinsk utrustning för barn i riskzonen

En förordning som trädde i kraft i maj förra året i syfte att förbättra övervakningen av medicintekniska produkter kan sätta vissa operationer för barn och behandling av sällsynta sjukdomar i fara, har ny forskning visat.

Studien från Trinity College Dublin, publicerad i Pediatrisk kardiologi, påpekade att medicintekniska produkter inkluderar en stor mångfald av tekniker, som utvärderas och godkänns i Europeiska unionen (EU) enligt en reviderad lag som trädde i kraft den 26 maj 2021, känd som Medical Device Regulation eller MDR (EU 745). /2017).

Den har en övergångsperiod som gör att produkter som godkänts enligt de tidigare reglerna kan fortsätta att marknadsföras till senast den 26 maj 2024.

Som ett resultat av en rad oförutsedda faktorer finns det en möjlighet att MDR kan leda till att produkter blir otillgängliga, med åtföljande risk för förlust av vissa ingrepp som är beroende av de

Tom Melvin, docent i regleringsfrågor för medicintekniska produkter vid Trinity Colleges medicinskola, sa: "Medical Device Regulation trädde i kraft i maj 2021 i syfte att ersätta de tidigare reglerna på plats sedan 1990-talet och förbättra säkerheten för medicintekniska produkter , förutom att stödja introduktionen av innovativ teknik."

EU-parlamentet och rådet undertecknar lagen om digitala tjänster

Omröstningen om att godkänna DSA av ministerrådet på tisdagen följer det tidigare godkännandet av lagstiftningen av parlamentsledamöterna. De nya lagarna (312-sidor / 686 KB PDF så mycket läsning...) ställer omfattande krav för onlineförmedlare när det gäller hur de modererar innehåll som publiceras och kontrollerar varorna och tjänsterna som handlas på sina plattformar. DSA träder i kraft först 20 dagar efter det att den har offentliggjorts i EU:s officiella tidning. 

Inget datum är ännu satt för publicering. Datumet den 19 oktober fastställdes för att Europaparlamentets ordförande och rådets ordförande skulle underteckna DSA. Offentliggörande i EUT kommer att ske vid ett senare datum.

Out-Law räknar med att DSA kommer att träda i kraft någon gång i mitten av november. 

Det exakta datumet kommer att vara av särskilt intresse för onlineplattformar eftersom, även om de flesta av bestämmelserna i DSA inte kommer att träda i kraft förrän DSA har varit i kraft i 15 månader, kommer vissa av de nya reglerna att träda i kraft omedelbart – inklusive rapporteringsskyldighet som kommer att ha betydelse för huruvida dessa plattformar anses vara "mycket stora onlineplattformar" och därför omfattas av de strängaste kraven i DSA eller inte. Det finns en tidsfrist på tre månader för uppfyllande av upplysningsplikterna.

Covid-vaccinpriserna väntas stiga

Under pandemins andra år regerar Pfizers och Modernas mRNA-vacciner till stor del. I nya europeiska köpeavtal tar företagen mer betalt för sina doser.

Pfizer och Moderna har båda höjt priset på sina mRNA-baserade covid-19-vacciner i Europa, Financial Times först rapporterade. Pfizers shot kommer att kosta €19.50 ($23.15) per dos enligt ett nytt leveransavtal, medan Moderna kommer att ta ut $25.50 per dos i sitt eget avtal, enligt dokument som tidningen har sett.

Kliniska prövningar i Storbritannien kollapsar

Patientvård, NHS och ekonomisk tillväxt går alla miste om som ett resultat av en kollaps i antalet kliniska prövningar i den brittiska industrin, enligt den senaste årsrapporten om klinisk forskning från Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI). 

Covid-19-pandemin har påskyndat nedgången i det sena stadiet av klinisk forskning inom industrin i Storbritannien, jämfört med dess globala kollegor. Detta bör ringa varningsklockor i NHS och i Whitehall när hälsoledare och beslutsfattare ser till att förbättra patientvården och leverera långsiktig ekonomisk tillväxt. 

Rapporten "Rädda patienttillgång till kliniska prövningar inom industrin i Storbritannien" visar att antalet kliniska branschprövningar som påbörjas i Storbritannien per år minskade med 41 % mellan 2017 och 2021, med cancerprövningar som minskade med samma marginal.

Rapporten visar också att mellan 2017 – 2021:

• Antalet fas III-industristudier som initierades i Storbritannien – de med läkemedel närmast marknaden – minskade med 48 % mellan 2017 och 2021
• Storbritannien har fallit ner i den globala rankingen för klinisk forskning i sent skede, och sjunkit från 2:a till 6:e plats i fas II-studier och 4:e till 10:e plats i fas III-studier mellan 2017 och 2021 
• Patienttillgången till kliniska prövningar inom industrin på National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) sjönk från 50,112 28,193 till 2017 18 mellan 2021/22 och 44/XNUMX – en minskning med XNUMX %.

Dessa fynd pekar på ett tydligt och allvarligt hot mot den långsiktiga framtiden för klinisk industriforskning i Storbritannien – och de fördelar den medför för patienter, NHS och den brittiska ekonomin.

Hälso- och omsorgssektorer i kris i Storbritannien

Politisk turbulens har dominerat de brittiska nyheterna de senaste veckorna. Ett låst vård- och omsorgssystem leder till en försämring av människors tillgång till och upplevelse av vård enligt Care Quality Commissions (CQC:s) årliga bedömning av tillståndet för vård och omsorg i England under det senaste året.

I år – baserat på CQC:s inspektionsverksamhet, information från allmänheten och de som levererar vård tillsammans med annan evidens – är bedömningen att vård- och omsorgssystemet är låst och oförmöget att fungera effektivt.

Utan åtgärder nu kommer att behålla personalen att fortsätta att minska inom vård och omsorg, vilket ökar trycket i systemet och leder till sämre resultat för människor. Tjänsterna kommer att utsträckas ytterligare och människor kommer att löpa större risk att skadas när personal försöker hantera konsekvenserna av bristande tillgång till samhällsservice, inklusive socialvård för vuxna. Detta kommer att vara särskilt synligt i områden med högre ekonomisk deprivation där tillgången till vård utanför sjukhus är mest under press. Förutom den ökade risken för skador på människor kommer fler att tvingas ut från arbetsmarknaden antingen genom ohälsa eller för att de stödjer familjemedlemmar som behöver vård.

Och det var allt för nu från EAPM – håll dig säker och frisk och njut av din helg.

Dela den här artikeln: